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新規医薬品開発の成功率の低さは、現在国際的にも深刻な問題として、繰り返し報告されている。すなわち1000億円以上を10年間以上投資しても、必ずしも新規医薬品開発が成功するとは限らない現状の問題点がいくつか指摘され、それらを克服するために、多くの研究開発戦略が提案されている。しかしながら、その課題は現在なお数多く残されており、最も重要なものは創薬ターゲットバリデーションであることは、世界の共通認識であると思われる。